Ученые успешно реанимировали древний вирус и использовали его для генной терапии сетчатки глаз, печени и мышечной ткани у мышей, говорится в публиации, опубликованной в журнале Cell Reports.
Генная терапия является относительно новым и экспериментальным подходом, при котором используют гены вместо лекарственных средств или операции, чтобы предотвратить и лечить заболевания.
«Мы считаем, что наше исследование поможет понять сложные биологические структуры, такие как AAVs (аденоассоциированные вирусы). Мы надеемся разработать вирусы нового поколения для использования в качестве векторов в генной терапии», — сказал автор исследования Лук Ванденберг (Luk Vandenberghe), доцент Гарвардской медицинской школы
Вирусы являются идеальным средством доставки генов. Они выживают, когда поставляют генетический материал внутрь клетки организмов. Затем они делают копии самих себя и размножаются. Аденоассоциированные вирусы (ААВ) – это небольшие вирусы, которые инфицируют людей, но не вызывают заболевание. Эта особенность делает их идеальными для генной терапии.
Разработчики генной терапии выбрали ААВ, который циркулирует в человеческой популяции. Но проблема в том, что, когда человек подвергается воздействию такого вируса, его иммунная система запоминает его и попытается устранить его в следующий раз. В результате, эффективность генной терапии на основе ААВ ограничена.
Было решено спроектировать новые, доброкачественные ААВ, которые иммунная система пациента не признает, давая им время доставить гены в клетки. Это сделало бы терапию доступной для многих пациентов.
Но ААВ нелегко спроектировать из-за сложной структуры. Чтобы решить проблему, ученые обратились к предкам вирусов. Исследуя родословную вирусов, ученые смогли работать в обратном направлении до их предков, открывая те изменения, которые произошли в их эволюции. Они разработали девять вирусов, которые имели структурную целостность. Когда ученые протестировали вирусы на мышах, они обнаружили, что Anc80, самый древний из них, в состоянии успешно доставлять гены в печень, мышцы и клетки сетчатки без токсичных побочных эффектов.
Следующим шагом исследователей будет поиск более совершенных вектоов для клинического использования. Ученые также планируют проверить, можно ли Anc80 использовать для лечения заболеваний печени и слепоты.
